Le groupe pharmaceutique français Sanofi a annoncé mardi que l'autorité sanitaire américaine (FDA) avait approuvé un traitement pour la forme la plus courante de la maladie de Gaucher développé par sa filiale biotech Genzyme, le Cerdelga.
Ce traitement par voie orale de la maladie de Gaucher de type 1, sur lequel Genzyme travaillait depuis quinze ans, "devrait être disponible d'ici un mois aux Etats-Unis", précise le communiqué de Sanofi.
La maladie de Gaucher est une maladie génétique rare qui touche moins de 10.000 personnes dans le monde et est souvent traitée par des perfusions régulières.
Due à un déficit de certaines enzymes, la maladie provoque la production de cellules gorgées de lipides (cellules de Gaucher), qui s'accumulent dans différentes parties du corps, notamment dans la rate, le foie et la moelle osseuse.
Outre une augmentation de volume des organes touchés, cela peut entraîner une anémie, des saignements, des hématomes et des anomalies osseuses, entre autres symptômes.
soe/bdx