Les essais cliniques sur la base desquels les nouveaux médicaments sont approuvés aux Etats-Unis par les autorités sanitaires sont d'étendue et de rigueur variables, selon une analyse publiée mardi dans le Journal of the American Medical Association (JAMA).
Des chercheurs de la faculté de médecine de l'Université de Yale ont analysé la solidité des résultats cliniques pour l'approbation de 188 nouveaux traitements par la FDA, l'agence de réglementation des produits alimentaires et pharmaceutiques, de 2005 à 2012.
Ils ont notamment pris en compte la taille de l'essai clinique, sa durée et les critères retenus pour ses résultats.
"Selon notre analyse, certains médicaments sont autorisés sur la base d'essais cliniques étendus et de haute qualité tandis que d'autres obtiennent le feu vert de mise sur le marché sur les résultats d'études cliniques plus petites", relève le Dr Joseph Ross, professeur à la faculté de médecine de Yale, l'un des principaux auteur de ces travaux.
"Il y avait un manque d'uniformité dans le niveau et la qualité des données utilisées par la FDA", regrette-t-il.
"Nous avons aussi constaté que seulement 40% des médicaments approuvés pendant cette période de sept ans avaient fait l'objet d'un essai clinique établissant une comparaison avec un traitement déjà sur le marché, une mesure importante pour déterminer si le nouveau médicament offre une meilleure option", souligne le Dr Ross.
"Plus d'un tiers des médicaments ont été autorisés sur la base des résultats d'un seul essai clinique et une grande partie des autres études cliniques s'appuyaient sur un modèle informatique plutôt que sur des critères cliniques comme la mortalité", explique Nicholas Downing, un chercheur de la faculté de médecine de Yale.
Les patients et les médecins s'attendent à ce que les médicaments autorisés par la FDA soient sûrs et efficaces, soulignent les auteurs.
"Mais on ne peut pas être assurés que ces attentes se justifient nécessairement étant donné la variabilité qualitative et quantitative constatée dans notre étude dans le processus d'approbation des médicaments", a jugé le Dr Ross.
Parmi les médicaments approuvés par la FDA de 2005 à 2012, 74 (37%) l'ont été sur la base d'un seul essai clinique, 77 (38%) sur deux essais cliniques et 50 (25%) sur trois ou davantage.
La vaste majorité des essais cliniques pivots, essentiel pour évaluer une nouvelle molécule, étaient randomisés (89%), ce qui signifie que les participants ont été choisis au hasard tandis que 79,5% ont été menés en "double-aveugle" --les patients ne savaient pas s'ils prenaient un placebo ou le médicament et les chercheurs l'ignoraient aussi.
Le nombre médian de participants dans les essais cliniques était de 760, précisent les auteurs.
Ils expliquent que cette variabilité des critères d'approbation d'un médicament par la FDA lui donne aussi une souplesse pour autoriser rapidement une nouvelle thérapie pour traiter des maladies incurables ou rares mettant en danger la vie du malade et contre lesquelles toutes les options ont été épuisées.
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