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23/08/2017 23:08 EDT | Actualisé 23/08/2017 23:20 EDT

Roche: revue prioritaire aux Etats-Unis sur un traitement pour l'hémophilie

Le groupe pharmaceutique suisse Roche a annoncé jeudi que les autorités sanitaires américaines ont accordé le statut de revue prioritaire à son nouveau traitement pour l'hémophilie.

La Food and Drug Administration (FDA), l'agence américaine des médicaments, a accordé ce statut à son médicament appelé emicizumab, administré une fois par semaine par voie sous-cutanée en tant que traitement préventif, a indiqué le groupe bâlois dans un communiqué.

Ce traitement s'adresse aux patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII, une forme de la maladie qui touche près d'un hémophile sur trois.

Elle limite les options thérapeutiques tout en majorant le risque de saignements potentiellement mortels et de saignements répétés.

La FDA s'est appuyée sur une étude de phase III, qui correspond aux essais cliniques les plus avancés, menée auprès d'adultes et d'adolescents ainsi que de résultats intermédiaires de phase III d'une étude menée auprès d'enfants de moins de douze ans.

Les procédures d'examen prioritaires permettent d'accélérer l'homologation de traitements novateurs pour des maladies graves sur lesquelles il existe peu ou pas d'options thérapeutiques.

La FDA doit rendre sa décision d'ici le 23 février.

L'emicizumab est un anticorps monoclonal bispécifique expérimental conçu pour réunir les protéines nécessaires à l'activation des facteurs qui permettent la coagulation ainsi que le processus de formation de caillots.

L'hémophilie A, une maladie héréditaire grave, touche quelque 320.000 personnes au niveau mondial. Entre 50% et 60% des personnes touchées présentent une forme sévère de cette maladie, dans laquelle le sang ne coagule pas correctement, ce qui entraîne des saignements incontrôlés et souvent spontanés.

Chez les personnes atteintes d'hémophilie A, une protéine intervenant dans la coagulation, appelée facteur VIII, est soit totalement absente, soit présente en quantité insuffisante, a précisé Roche.

noo/lb

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