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27/04/2016 10:00 EDT | Actualisé 28/04/2017 01:12 EDT

Un anti-cancéreux inverse les symptômes de déficience cognitive chez des souris

Un anti-cancéreux expérimental a inversé les symptômes du syndrome de l'X fragile chez des souris de laboratoire, une maladie génétique rare incurable responsable d'importants déficits cognitifs.

Ce syndrome qui apparaît après la naissance, est la cause la plus fréquente de déficit intellectuel héréditaire.

Il touche un garçon sur 4.000 et une fille sur 7.000 et résulte d'une mutation génétique empêchant notamment la production d'une protéine appelée FMRP, expliquent les chercheurs dont les travaux sont publiés mercredi dans la revue médicale américaine Science Translational Medicine.

Xinyu Zhao, professeur de neuroscience à l'Université du Wisconsin à Madison, principal auteur de cette découverte, a constaté que le fait de bloquer le gène fabriquant la protéine FMRP dans une région du cerveau essentielle pour la mémorisation, provoquait des déficits de mémoire chez des souris, similaires à ceux chez des humains avec le syndrome de l'X fragile.

L'étude a permis de mieux comprendre la série de réactions biochimiques responsables de ce syndrome et d'identifier une molécule expérimentale anti-cancéreuse, appelé Nutlin-3, pour bloquer ce processus.

Des souris de laboratoire manipulées génétiquement pour reproduire le syndrome de l'X fragile ont été traitées avec du Nutlin-3 pendant deux semaines. Un mois après la fin du traitement, des tests ont montré clairement que ces rongeurs avaient retrouvé la capacité de mémoriser.

"Ces résultats sont prometteurs mais nous sommes encore loin de pouvoir guérir le syndrome de l'X fragile" chez les humains, estime Xinyu Zhao.

"Je suis surtout encouragée par le fait qu'en agissant sur ce gène on peut apparemment inverser les carences de la mémoire", ajoute-t-elle.

La Nutlin-3 fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 1 pour traiter une tumeur rare de l'oeil, le rétinoblastome, développée au niveau de la rétine. Il touche surtout les enfants.

Mais il faut encore déterminer la fréquence nécessaire de ce traitement pour bloquer les effets néfastes de la mutation génétique chez les personnes souffrant du syndrome de l'X fragile, indiquent ces chercheurs.

La dose de Nutlin-3 utilisée dans l'expérience sur les souris équivaut à 10% de ce qui est proposé pour la chimiothérapie chez les humains contre le cancer de la rétine et n'a apparemment provoqué aucun effet nocif sur ces animaux.

Cette découverte pourrait également apporter un nouvel éclairage sur l'autisme car plus d'un tiers des personnes affectées par le syndrome de l'X fragile sont également autistes, relèvent les chercheurs.

js/faa